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Adar-KO 基因敲除小鼠

Adar-KO 基因敲除小鼠

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复苏/繁育服务
产品名称

Adar-KO 基因敲除小鼠

产品编号

S-KO-10810

品系全称

C57BL/6JCya-Adarem1/Cya

品系背景

C57BL/6JCya

品系编号

KOCMP-56417-Adar-B6J-VA

品系状态

使用本品系发表的文献需注明： Adar-KO 基因敲除小鼠 mice (Strain S-KO-10810) were purchased from Cyagen.
交付类型
周龄
性别
基因型
数量
KO小鼠库模型

基本信息

基因研究概述

质控标准

基因
基因全称
adenosine deaminase, RNA-specific
基因别称
Adar1，Adar1p110，Adar1p150，DRADA，mZaADAR
染色体号
Chr 3 (Mouse)
NCBI ID
转录本 ID
NCBI: NM_001038587 | Ensembl: ENSMUST00000098924
修饰方式
全身性基因敲除
靶向范围
Exon 4~6
敲除长度
~1.6 kb
下载方案
品系说明
该品系是基于策略设计时的数据库信息制作而成，建议您在购买前查询最新的数据库和相关文献，以获取最准确的表型信息。
表型提示
MGI:1889575Homozygous null mice die during gestation. Inactivation of this locus has been associated with increased apoptosis and, in some lines, defects in both primitive and definitive hematopoiesis. Compound heterozygosity for the p.P195A mutation and KO affects liver, kidney and spleen, leading to low weight and severely shortening survival.
更多信息
ADAR，即RNA特异性腺苷脱氨酶，是一类催化腺苷(A)转变成肌苷(I)的RNA编辑酶。在哺乳动物细胞中，这种RNA编辑过程被称为A-to-I编辑，是RNA上最丰富的修饰形式之一。ADAR酶主要作用于双链RNA(dsRNA)结构，特别是在倒置的Alu重复序列区域进行编辑。这种编辑过程可以在蛋白质编码序列中导致编码改变，进而影响蛋白质的功能。此外，ADAR介导的RNA编辑还广泛地发生在非编码RNA序列中，例如内含子和5'和3'非编码区域，尽管这些编辑的生物学意义尚不完全清楚，但它们可能与内源短干扰RNA(esiRNA)的控制有关[3]。

ADAR酶的活性在基因表达调控中起着重要作用，包括免疫系统的调节、RNA剪接、蛋白质编码的重编码、microRNA的生物发生以及异染色质的形成[2]。ADAR酶的活性异常与多种疾病相关，包括癌症、神经系统和代谢性疾病。例如，ADAR1的表达增加和dsRNA编辑的增强在一些人类癌症中被观察到，这使其成为免疫肿瘤学治疗中的一个有吸引力的靶点[4]。在病毒感染中，ADAR1的编辑活性既能抑制病毒复制，也能促进病毒适应性，这种复杂的调节作用与病毒感染和宿主免疫反应之间的动态平衡有关[4]。

近年来，基于ADAR酶的RNA编辑技术被开发出来，用于治疗遗传性疾病。通过设计特定的RNA引导序列，可以指导ADAR酶在目标RNA上特定位置进行A-to-I编辑，从而恢复或改变基因的表达[1]。这种技术为基因治疗提供了新的策略，特别是在治疗那些由于单个基因突变引起的疾病中，如遗传性耳聋、遗传性出血性毛细血管扩张症等。

在动物模型中，ADAR介导的RNA编辑技术已经被用于治疗多种疾病，包括通过编辑病理性RNA来恢复正确的蛋白质编码，或者通过编辑病毒RNA来抑制病毒复制。这些研究为ADAR介导的RNA编辑技术在人类疾病治疗中的应用提供了理论和实践基础。

综上所述，ADAR酶在基因表达调控和RNA编辑中发挥着重要作用，其活性异常与多种疾病的发生发展相关。随着对ADAR酶功能和作用机制研究的深入，基于ADAR的RNA编辑技术有望为遗传性疾病的治疗提供新的策略和手段[1,2,3,4]。

参考文献：
1. Bhakta, Sonali, Tsukahara, Toshifumi. . Artificial RNA Editing with ADAR for Gene Therapy. In Current gene therapy, 20, 44-54. doi:10.2174/1566523220666200516170137. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32416688/
2. Shevchenko, Galina, Morris, Kevin V. 2018. All I's on the RADAR: role of ADAR in gene regulation. In FEBS letters, 592, 2860-2873. doi:10.1002/1873-3468.13093. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29770436/
3. Nishikura, Kazuko. . Functions and regulation of RNA editing by ADAR deaminases. In Annual review of biochemistry, 79, 321-49. doi:10.1146/annurev-biochem-060208-105251. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20192758/
4. Datta, Rohini, Adamska, Julia Z, Bhate, Amruta, Li, Jin Billy. 2023. A-to-I RNA editing by ADAR and its therapeutic applications: From viral infections to cancer immunotherapy. In Wiley interdisciplinary reviews. RNA, , e1817. doi:10.1002/wrna.1817. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37718249/

资料下载

S-KO-10810_6J_56417_Adar_Exon 4~6_strategy.pdf
S-KO-10810_6J_56417_Adar_Exon 4~6_strategy.pdf
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